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上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示，在临床上，一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗，一般情况下，重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的，大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗，一些患者（6岁以上）会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗，但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式，但也存在一定的生命危险，在国际上并不推荐。”

院方透露，当前，基因治疗是一种新兴的治疗手段，旨在通过基因水平的干预，将正常或修正后的基因导入患者体内，从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导，与国内生物技术企业合作开展，利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台，通过同源重组实现大片段基因的精准替换，最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内，让患者获得正常造血功能，达到疾病治愈效果，且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动，精准敲除突变基因，并在原位完整插入正常基因，避免了潜在癌症事件的发生，更安全、高效，也是最接近理想化基因治疗的一种方式。

【多元】

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据了解，4日20时，救援部门召开加西公路JX-1标互助北山特长隧道塌方事故处置工作第一次会议，根据青海省自然资源厅、省交通厅专家研判情况，增派救援力量已从左隧道2号斜井开展救援工作。截至4日22时，已投入应急、消防、公安等救援人员269人，其中一线救援人员42人，投入挖机、装载机、渣土车、救护车等救援机械车辆14台(辆)，已清理塌方石渣约600方。

青海加西公路起于青海省海东市互助土族自治县加定镇，终点位于海北藏族自治州海晏县西海镇，是西宁至兰州的“第二通道”。加西公路项目全长215公里，是青海省交通运输“十三五”重点规划项目。加西公路互助北山特长隧道全长11177米，是该省目前在建和已建最长公路隧道。该隧道洞底最大埋深769米，存在高地应力和大变形，同时穿越7条断层破碎带九球直播小仙儿直播间|篮球nba直播|足球五大联赛直播|体育直播录像免费在线看，地质条件复杂多变，施工风险高、难度大。

【互动】

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新京报讯（记者张静姝）近日，北京市公安局房山分局组织开展“护校安园大讲堂”系列宣传活动，以进一步加强校园法治教育，提高校园师生安全防范意识。活动中，针对校园反恐及突发事件处置、拒绝校园欺凌等热点话题，房山分局反特巡支队青年民警姬明强、长阳派出所青年民警化萌先后到北潞园学校和良乡小学开展宣讲。姬明强首先向师生们讲解了突发事件的应对措施和解决办法，通过与学生互动，教授学生如何分辨、应对恐怖分子，然后模拟了突发恐怖袭击事件的应对过程，展示了应急逃生通道的使用方法以及如何正确寻找掩蔽物，增强了学生对校外恐怖袭击的安全防范意识。化萌则用身边一个个鲜活的案例，向学生讲解了校园欺凌和一般案件的定义、特点、区别及联系九球直播小仙儿直播间|篮球nba直播|足球五大联赛直播|体育直播录像免费在线看，让同学们对校园欺凌有了清楚认知，并对防范措施有了深刻了解。 民警用案例讲解校园欺凌的特点。 图源：房山警方警务支援大队青年民警郑晓颖和拘留所青年民警吴双走进南尚乐中学，为在校师生讲述如何预防网络电信诈骗和如何预防青少年违法犯罪。活动中，郑晓颖结合自身专业特点，以“防范共享屏幕诈骗”为切入点，结合案例细致剖析，提示在场师生和家长要时刻预防新型诈骗手段。编辑 彭冲 校对 刘军

【极速】

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渝昆高铁是国家八纵八横铁路网京昆通道的关键组成部分，全长699公里，其中云南段长达388.6公里。目前，渝昆高铁云南段63隧道已贯通15座，10个桥隧重点控制性工程建设进展顺利。作为云南省内首条设计时速350公里的高速铁路，全线建成通车后，预计重庆到昆明行车时长将由原先的5小时缩短至最快2小时左右。(完)

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我非常喜欢游戏中的多人PVE模式，需要玩家合作共同战斗！

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